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Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL):
Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fuenften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) Sebelipase alfa
Vom 17. März 2016
(BAnz. AT vom 03.05.2016 B2)
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat in seiner Sitzung am 17. März 2016 beschlossen, die Richtlinie über die Verordnung von Arzneimitteln in der vertragsärztlichen Versorgung ( Arzneimittel-Richtlinie) in der Fassung vom 18. Dezember 2008/22. Januar 2009 (BAnz. Nr. 49a vom 31. März 2009), zuletzt geändert am 18. Februar 2016 (BAnz. AT 22.04.2016 B3), wie folgt zu ändern:
Die Anlage XII wird in alphabetischer Reihenfolge um den Wirkstoff Sebelipase alfa wie folgt ergänzt:
Zugelassenes Anwendungsgebiet (laut Zulassung vom 28. August 2015):
Kanuma wird angewendet zur langfristigen Enzymersatztherapie (EET) bei Patienten aller Altersgruppen mit einem Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL-Mangel).
1. Ausmaß des Zusatznutzens des Arzneimittels
Sebelipase alfa ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt.
Der G-Ba bestimmt gemäß 5. Kapitel, § 12 Absatz 1 Nummer 1 Satz 2 der Verfahrensordnung des G-Ba (VerfO) das Ausmaß des Zusatznutzens für die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht. Diese Quantifizierung des Zusatznutzens erfolgt am Maßstab der im 5. Kapitel § 5 Absatz 7 Nummer 1 bis 4 VerfO festgelegten Kriterien.
a) Patienten mit bereits im Säuglingsalter (< sechs Monate) rasch fortschreitendem LAL-Mangel
Ausmaß des Zusatznutzens:
nicht quantifizierbar
b) Patienten mit LAL-Mangel (nicht bereits im Säuglingsalter (< sechs Monate) rasch fortschreitend)
Ausmaß des Zusatznutzens:
nicht quantifizierbar
Studienergebnisse nach Endpunkten
Zu a) Patienten mit bereits im Säuglingsalter (< 6 Monate) rasch fortschreitendem LAL-Mangel
| Mortalität | |||||||||||||
| Gesamtüberlebena | |||||||||||||
| Überleben, n (%) |
12. Lebensmonat |
24. Lebensmonat |
36. Lebensmonat |
48. Lebensmonat |
|||||||||
| Studie LAL-CL03 (N=9) | |||||||||||||
| Anzahl überlebt |
6 (66,7 %) |
5 (55,6 %) |
3 (33,3 %) |
1 (11,1 %) |
|||||||||
| Historische Kontrolle LAL-01-NH01 (N=25) | |||||||||||||
| Anzahl überlebt |
1 (4 %) |
0 |
0 |
0 |
|||||||||
| Morbidität | |||||||||||||
| Altersabhängiges Gewicht (WFA) und Änderung von baselineb | |||||||||||||
|
Alterabhängiges Gewicht Perzentile |
Änderung von baseline |
||||||||||||
|
Zeitpunkt |
N |
MW (SD) |
Median (Spannweite) |
MW (SD) |
Median (Spannweite); |
||||||||
| baselined |
8 |
12,74 (26,23) |
3,08 (0,00; 77,04) |
- |
- |
||||||||
| Woche 2e |
7 |
9,46 (16,28) |
4,09 (0,00; 45,62) |
-4,73 (12,13) |
-0,04 (-31,41; 5,11); |
||||||||
| Woche 4e |
6 |
12,41 (23,61) |
3,06 (0,00; 60,26) |
-2,24 (7,81) |
0,04 (-16,78; 5,40); |
||||||||
| Woche 12e |
6 |
16,27 (23,07) |
3,47 (0,14; 53,59) |
1,62 (18,82) |
|||||||||
(Stand: 28.07.2025)
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