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Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL):
Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fuenften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) Ivacafitor

Vom 7. Februar 2013
(eBAnz. AT vom 05.03.2013 B1)

Der Gemeinsanne Bundesausschuss hat in seiner Sitzung am 7. Februar 2013 beschlossen, die Richtlinie über die Verordnung von Arzneimitteln in der vertragsärztlichen Versorgung (Arzneimittel-Richtlinie) in der Fassung vom 18. Dezember 2008/22. Januar 2009 (BAnz. Nr. 49a vom 31. März 2009), zuletzt geändert am 17. Januar 2013 (BAnz AT 04.02.2013 B4), wie folgt zu ändern:

Die Anlage XII wird in alphabetischer Reihenfolge um den Wirkstoff Ivacaftor wie folgt ergänzt:

Ivacaftor

Zugelassenes Anwendungsgebiet

Ivacaftor (KalydecoTM) von Vertex Pharmaceuticals wird angewendet zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten im Alter von 6 Jahren oder älter mit einer G551D-Mutation im CFTR-Gen.

1. Ausmaß des Zusatznutzens des Arzneimittels

Ivacaftor ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bestimmt gemäß 5. Kapitel § 12 Absatz 1 Nummer 1 Satz 2 der Verfahrensordnung des G-Ba (VerfO) das Ausmaß des Zusatznutzens für die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht. Diese Quantifizierung des Zusatznutzens erfolgt am Maßstab der im 5. Kapitel § 5 Absatz 7 Nummer 1 bis 4 VerfO festgelegten Kriterien.

Ausmaß des Zusatznutzens:

  1. Patientengruppe Kinder (6 bis 11 Jahre):
    Gering
  2. Patientengruppe Jugendliche (ab 12 Jahre) und Erwachsene: Beträchtlich
    Studienergebnisse nach Endpunkten 1

a) Kinder (6 bis 11 Jahre) 2

Mortalität

Entfällt (kein Ereignis aufgetreten)

Morbidität

FEV1%:

Gruppe Ausgangswert Differenz
24 Wochen		 Differenz
48 Wochen		 Unterschied 3[95 %-KI] p-Wert
Placebo (N = 25) 83,01 % 0,13 % 0,68 %

W. 24: 12,45 % [6,56 - 18,34]

W. 48: 9,99 % [4,52 - 15,46]

< 0,0001

0,0006
Ivacaftor (N = 26) 84,73 % 12,58 % 10,67 %

BMI

Gruppe Ausgangswert Differenz
24 Wochen		 Differenz
48 Wochen		 Unterschied 3[95 %-KI] p-Wert
Placebo (N = 26) 16,83 0,22 0,25 W. 24: 0,81 [0,34 - 1,28] 0,0008
Ivacaftor (N = 26) 17,13 1,03 1,34 W. 48: 1,09 [0,51 - 1,67] 0,0003

Die PDF-Datei der amtlichen Veroffentlichung ist mit einer qualifizierten elektronischen Signatur gemäß § 2 Nr. 3 Signaturgesetr (SigG) versehen. Siehe dazu Hinweis auf Infoseite.

BMI (z-Werte)

Gruppe Ausgangswert Differenz
24 Wochen		 Differenz
48 Wochen		 Unterschied 3[95 %-KI] p-Wert
Placebo (N = 26) 0,08 -0,03 -0,18

W. 24: 0,34 [0,16 - 0,510]

W. 48: 0,45 [0,26 - 0,65]

0,0002

< 0,0001
Ivacaftor (N = 26) 0,09 0,30 0,28

Lebensqualität CFQ-R Domäne "Atmungssysteme" Kind Selbstbeurteilung

Gruppe Ausgangswert Differenz
24 Wochen		 Differenz
48 Wochen		 Unterschied 3[95 %-KI] p-Wert
Placebo (N = 26) 80,13 0,25 1,00

W. 24: 6,06 [-1,41 - 12,53]

W. 48: 5,06 [-1,64 - 11,76]

0,11

0,14
Ivacaftor (N = 26) 78,20 6,31 6,06

Lebensqualität CFQ-R Domäne "Atmungssysteme" Durch Eltern berichtet

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