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Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL):
Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fuenften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) Ivacaftor neues Anwendungsgebiet

Vom 19. Februar 2015
(BAnz. AT vom 05.05.2015 B2)


Der Gemeinsame Bundesausschuss hat in seiner Sitzung am 19. Februar 2015 beschlossen, die Richtlinie über die Verordnung von Arzneimitteln in der vertragsärztlichen Versorgung (Arzneimittel-Richtlinie) in der Fassung vom 18. Dezember 2008/22. Januar 2009 (BAnz. Nr. 49a vom 31. März 2009), zuletzt geändert am 19. März 2015 (BAnz AT 16.04.2015 B2), wie folgt zu ändern:

I.

Die Anlage XII wird in alphabetischer Reihenfolge um den Wirkstoff Ivacaftor neues Anwendungsgebiet wie folgt ergänzt:

Ivacaftor neues Anwendungsgebiet

Neu zugelassenes Anwendungsgebiet vom 28. Juli 2014:

Ivacaftor neues Anwendungsgebiet (Kalydeco®) ist angezeigt zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab sechs Jahren mit einer der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR Gen: G551D, G1.244E, G1.349D, G1 78R, G551 S, S1.251 N, S1.255P, S549N oder S549R

[Erweiterung des Anwendungsgebiets um die folgenden Gating-Mutationen G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N und S549R]

1. Ausmaß des Zusatznutzens des Arzneimittels

Ivacaftor neues Anwendungsgebiet ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bestimmt gemäß 5. Kapitel § 12 Absatz 1 Nummer 1 Satz 2 der Verfahrensordnung des G-Ba (VerfO) das Ausmaß des Zusatznutzens für die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht. Diese Quantifizierung des Zusatznutzens erfolgt am Maßstab der im 5. Kapitel § 5 Absatz 7 Nummer 1 bis 4 VerfO festgelegten Kriterien.

Ausmaß des Zusatznutzens:

Patienten mit Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen für die Gruppe der Patienten mit den folgenden Gating-Mutationen G1.244E, G1.349D, G1 78R, G551 S, S1.251 N, S1.255P, S549N und S549R: Geringer Zusatznutzen

Studienergebnisse nach Endpunkten (Studie 111) 1

Mortalität
Entfällt (kein Ereignis aufgetreten)
Morbidität
Veränderung des FEV1 (%) nach 8 Wochen
Gruppe (N) Ausgangswert Differenz 8 W. Unterschied [95 %-KI] p-Wert (Gesamt, Subgruppe Alter 6 - 11)

Placebo (N = 37)

 79,34% 3,19% 10,68 %
[7,26; 14,10]		 xxx 0,0001
Ivacaftor (N = 38) 76,37% 7,49%
Veränderung des BMI nach 8 Wochen
Gruppe (N) Ausgangswert
(LSMW)		 Differenz
8 W.		 Unterschied [95 %-KI] p-Wert (Gesamt, Subgruppe Alter 6 - 11)
Placebo (N = 37) 22,53 0,016 0,66 [0,34; 0,99] < 0,0001
Ivacaftor (N=38) 22,24 0,68

Pulmonale Exazerbationen

Gruppe Patienten mit Ereignis (%) Unterschied [95 %-KI] p-Wert
Anzahl Exazerbationen
Placebo (N = 37) 8 k. A. 0,57
Ivacaftor (N = 38) 9
Anzahl Hospitalisierungen aufgrund von Exazerbationen
Placebo (N = 37) 5 k. A. 0,45 2
Ivacaftor (N = 38) 2
Dauer der jeweiligen Exazerbation
Gruppe Mittelwert, Tage Unterschied
[95 %-KI]		 p-Wert
Placebo (N = 37) 4,43 k. A. 0,22 3
Ivacaftor (N = 38) 2,92
Lebensqualität CFQ-R Domäne"Atmungssysteme"


Gruppe Ausgangswert Woche 8 Unterschied
[95 %-KI]		 p-Wert
Gepooltes Ergebnis
Placebo (N = 37) 74,55 73,15

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