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Regelwerk, Lebensm.&Bedarfsgegenstände, AMG

Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL):
Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fuenften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) Elosulfase alfa

Vom 20. November 2014
(BAnz. AT vom 09.12.2014 B5)

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat in seiner Sitzung am 20. November 2014 beschlossen, die Richtlinie über die Verordnung von Arzneimitteln in der vertragsärztlichen Versorgung (Arzneimittel-Richtlinie) in der Fassung vom 18. Dezember 2008/22. Januar 2009 (BAnz. Nr. 49a vom 31. März 2009), zuletzt geändert am 6. November 2014 (BAnz AT 21.11.2014 B3), wie folgt zu ändern:

Die Anlage XII wird in alphabetischer Reihenfolge um den Wirkstoff Elosulfase alfa wie folgt ergänzt:

Elosulfase alfa

Zugelassenes Anwendungsgebiet:

Elosulfase alfa (Vimizime) ist zur Behandlung der Mukopolysaccharidose vom Typ IVa (Morquio a Syndrom, MPS IVA) bei Patienten aller Altersklassen indiziert.

1. Ausmaß des Zusatznutzens des Arzneimittels

Elosulfase alfa ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bestimmt gemäß 5. Kapitel § 12 Absatz 1 Nummer 1 Satz 2 der Verfahrensordnung des G-Ba (VerfO) das Ausmaß des Zusatznutzens für die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht. Diese Quantifizierung des Zusatznutzens erfolgt am Maßstab der im 5. Kapitel § 5 Absatz 7 Nummer 1 bis 4 VerfO festgelegten Kriterien.

Ausmaß des Zusatznutzens:

Gering

Studienergebnisse nach Endpunkten¹:

Interventionsgruppe (Elosulfase alfa) N = 58²		Kontrollgruppe (Placebg) N = 59²			Intervention vs. Kontrolle
					Effektschätzer [95 % KI] AD³	p-Wert
Mortalität
Es liegen keine Daten vor.
Morbidität
Änderung der Gehstrecke im 6MWT vom Basiswert bis Woche 24
LS-Mittelwert in m [95 % KI]		LS-Mittelwert in m [95 % KI]			LS-Mittelwertdifferenz [95 % KI] AD	p-Wert
36,0 [22,9; 49,1]		13,6 [0,6; 26,5]			22,5 [4,0; 40,9] 22,4	0,0174
Relative Verbesserung der Gehstrecke im 6MWT (> 15 %) bis Woche 24
N	n	N		n	OR [95 % KI]	p-Wert
57	26 (45,6 %)	59		18 (30,5 %)	2,14 [1,0; 4,7]	0,0603
Interventionsgruppe (Elosulfase alfa) N = 58²		Kontrollgruppe (Placebg) N = 59²			Intervention vs. Kontrolle
					Effektschätzer [95 % KI] AD³	p-Wert
Änderung der 3 MSCT von baseline bis Woche 24
LS-Mittelwert in Stufen/min [95 % KI]		LS-Mittelwert in Stufen/min [95 % KI]			LS-Mittelwertdifferenz [95 % KI]	p-Wert
4,8 [2,5; 7,1]		3,6 [1,3; 6,0]			1,1 [-2,1; 4,4]	0,4935
Änderung des MPS Health Assessment Questionnaire (MPS HAQ) bis Woche 24
LS-Mittelwertdifferenz [95 % KI]		LS-Mittelwert [95 % KI]			LS-Mittelwertdifferenz [95 % KI]	p-Wert
Gesamtscore Selbstversorgung
-0,3 [-0,6; -0,0]		-0,4 [-0,7; -0,1]			0,1 [-0,3; 0,5]	0,7367
Gesamtscore Mobilität
-0,8 [-1,2; 0,4]		-0,5 [-0,9; -0,2]			-0,3 [-0,8; 0,3]	0,3355
Gesamtscore Hilfe durch die Betreuer
-2,3 [-3,7; -0,9]		-1,5 [-2,9; -0,1]			-0,9 [-2,8; 1,1]	0,3990
Anthropometrie⁴
N	LS-Mittelwert [95 %]	N	LS-Mittelwert [95 % KI]		LS-Mittelwertdifferenz [95 % KI]	p-Wert

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