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Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII S Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fuenften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) Tafamidis Meglumin
Vom 7. Juni 2012
(eBAnz. AT vom 27.06.2012 B3)
Der Gemeinsame Bundesausschuss hat in seiner Sitzung am 7. Juni 2012 beschlossen, die Richtlinie über die Versorgung von Arzneimitteln in der vertragsärztlichen Versorgung ( Arzneimittel-Richtlinie) in der Fassung vom 18. Dezember 2008/22. Januar 2009 (BAnz. Nr. 49a vom 31. März 2009), zuletzt geändert am 24. Mai 2012 (BAnz AT 15.06.2012 B4), wie folgt zu ändern:
I.
Die Anlage XII wird in alphabetischer Reihenfolge um den Wirkstoff Tafamidis Meglumin wie folgt ergänzt:
Zugelassenenes Anwendungsgebiet
Vyndaqelo ist indiziert zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1, um die Einschränkung der peripheren neurologischen Funktionsfähigkeit zu verzögern.
1. Ausmaß des Zusatznutzens des Arzneimittels
Tafamidis Meglumin ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bestimmt gemäß 5. Kapitel § 12 Absatz 1 Nummer 1 Satz 2 der Verfahrensordnung des G-Ba (Verf0) das Ausmaß des Zusatznutzens für die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht. Diese Quantifizierung des Zusatznutzens erfolgt am Maßstab der im 5. Kapitel § 5 Absatz 7 Nummer 1 bis 4 Verf0 festgelegten Kriterien.
Ausmaß des Zusatznutzens:
geringer Zusatznutzen
Studienergebnisse nach Endpunkten1:
| Effektschätzer Tafamidis Meglumin vs. Placebo | Ergebnisse bzw. Ereignisanteil Tafamidis Meglumin vs. Placebo, absolute Risikoreduktion (ARR)2 | p-Wert | |
| Mortalität | |||
| Keine Todesfälle in der Studie | s | ||
| Morbidität | |||
| Neuropathy Impairment Score of the Lower Limb (NIS-LL) Responder3, Intention to treat (ITT) | Relatives Risiko 1,54 3 | 45,3 % vs. 29,5 % | 0,068 |
| NIS-LL Responder3(Transplantierte durch Imputation ersetzt) | Relatives Risiko 1,523 | 54,7 % vs. 36,1 % ARR 18,6 % |
0,0367 bzw. 0,0414 |
| NIS-LL Responder (Mit Messungen zu Monat 18)5 |
Relatives Risiko 1,57 3 | 60,0 % vs. 38,1 % | 0,040 |
| Lebensqualität | |||
| Differenz der Lebensqualitäts-Score Veränderung6(ITT) | Differenz der KQ Mittelwerte -5,2 [-11,8; 1,3] |
KQ Mittelwert 2,0 vs. 7,2 | 0,116 |
| Differenz der Lebensqualitäts-Score Veränderung6 (Mit Messungen zu Monat 18)5 |
Differenz der KQ Mittelwerte -8,8 [-17,4; -0,2] |
KQ Mittelwert 0,1 vs. 8,9 | 0,045 |
| Nebenwirkungen | |||
| Unerwünschte Ereignisse (UE)7 | RR 0,95 [0,88; 1,04] | 92,3 % vs. 96,8 % | >0,2 |
| Schwerwiegende UE (SUE)7 | RR 1,16 [0,37; 3,62] | 9,2 % vs. 7,9 % | >0,2 |
| 1) Fx-005 Studie, Angaben aus EPAR bzw. Fachinformation Vyndaqelo 2) Angabe nur..bei signifikanten Unterschieden 3) Response: Anderungen weniger als 2 Punkte des"Neuropathy Impairment Score of the Lower Limb" (NIS-LL), Daten der Fx-005 Studie, s. EPAR 4) Der p-Wert 0,041 beruht auf einer nachträglichen Analyse der EMA, s. EPAR 5) Die Analyse beruht nur auf 70 % der Patienten der ITT-Population 6) Lebensqualität (Norfolk QOL-DN), kleinste Quadrate(KQ)-Mittelwerte. Höherer Wert entspricht schlechterer Lebensqualitätsbewertung, s. EPAR und Fachinformation 7) Angaben für UE aus Dossier |
|||
2. Anzahl der Patienten bzw. Abgrenzung der für die Behandlung infrage kommenden Patientengruppen
Anzahl von Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1, abzüglich der Patienten nach Lebertransplantation:
40 bis 104 1
3. Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung
Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen.
4. Therapiekosten
Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1 Behandlungsdauer:
| Bezeichnung der Therapie | Behandlungsdauer | Anzahl Behandlungen pro Patient pro Jahr | Behandlungsmodus je Behandlung (Tage) | Behandlungstage pro Patient pro Jahr |
| Tafamidis Meglumin |
(Stand: 20.01.2025)
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