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Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL):
Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fuenften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) Ataluren
Vom 21. Mai 2015
(BAnz. AT vom 09.06.2015 B3)
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat in seiner Sitzung am 21. Mai 2015 beschlossen, die Richtlinie über die Verordnung von Arzneimitteln in der vertragsärztlichen Versorgung ( Arzneimittel-Richtlinie) in der Fassung vom 18. Dezember 2008/22. Januar 2009 (BAnz. Nr. 49a vom 31. März 2009), zuletzt geändert am 16. April 2015 (BAnz AT 28.05.2015 B1), wie folgt zu ändern:
Die Anlage XII wird in alphabetischer Reihenfolge um den Wirkstoff Ataluren wie folgt ergänzt:
Zugelassenes Anwendungsgebiet:
Ataluren (Translama®) ist angezeigt zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie infolge einer Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen bei gehfähigen Patienten im Alter ab 5 Jahren (siehe Abschnitt 5.1 der Fachinformation).
Bei nicht gehfähigen Patienten wurde keine Wirksamkeit nachgewiesen. Das Vorliegen einer Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen ist durch Gentest nachzuweisen (siehe Abschnitt 4.4 der Fachinformation).
1. Ausmaß des Zusatznutzens des Arzneimittels
Ataluren ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt.
Der G-Ba bestimmt gemäß 5. Kapitel § 12 Absatz 1 Nummer 1 Satz 2 der Verfahrensordnung des G-Ba (VerfO) das Ausmaß des Zusatznutzens für die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht. Diese Quantifizierung des Zusatznutzens erfolgt am Maßstab der im 5. Kapitel § 5 Absatz 7 Nummer 1 bis 4 Verf0 festgelegten Kriterien.
Ausmaß des Zusatznutzens:
Gering
Studienergebnisse nach Endpunkten 1:
| M ortalität (48 Wochen) | |||||
| Es traten keine Todesfälle im Studienzeitraum auf | |||||
| Morbidität | |||||
| Endpunktkategorie Endpunkt | Placebo (N = 57) | Ataluren 2 (N = 57) | Placebo vs. Ataluren 2 | ||
| Unterschied [95 % KI] p-Wert |
|||||
| BL | W. 48 | BL | W. 48 | ||
| Gehstrecke 6MWT, MW (m) | 359,6 | 317,4 | 350,0 | 342,7 | 26,44 [-4,21; 57,09] p = 0,0905 (nominal) p = 0,1592 (Dunnett) 3 |
| Ereignisse (Anteil) | Ereignisse (Anteil) | ||||
| 6MWT mindestens 10 % Verschlechterung | 25 (43,9 %) | 15 (26,3 %) | p = 0,0423 | ||
| Zeit bis mindestens 10 % Verschlechterung | HR 0,52 [0,28; 0,966] p = 0,0386 (nominal) p = 0,078 (Dunnett) 3 |
||||
| 6MWT mindestens 10 % Verbesserung | 6 (10,5 %) | 12 (21,1 %) | p = 0,297 | ||
| Zeit bis mindestens 10 % Verbesserung | HR 1,675 [0,656; 4,277] p = 0,2805 |
||||
| BL | W. 48 | BL | W. 48 | ||
| Aufstehen aus Rückenlage Zeit, MW (s) | 11,5 | 14,6 | 10,8 | 14,0 | 0 [-2,3; 2,3] p = 0,99 3 |
| 10 m laufen/gehen Zeit, MW (s) | 6,9 | 9,9 | 7,5 | 9,1 | -1,3 [-3,7; 0,9] p = 0,40 3 |
| 4 Treppenstufen hinaufsteigen Zeit, MW (s) | 6,0 | 10,8 | 6,9 | 9,3 | -2,4 [-4,9; 0,1] p = 0,099 3 |
| 4 Treppenstufen herabsteigen Zeit, MW (s) | 5,5 | 9,6 | 6,1 | 8,5 | -1,6 [-4,3; 1,0] p = 0,38 3 |
| Gesundheitsbezogene Lebensqualität (PedsQL) 4 baseline, Differenz zu W. 48 | |||||
| Endpunktkategorie Endpunkt |
Placebo (N = 57) | Ataluren 2 (N = 57) | Placebo vs. Ataluren 2 | ||
| BL | W. 48 | BL | |||
(Stand: 20.01.2025)
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